Ugrás a tartalomhoz

deferoxamin

A Wikiszótárból, a nyitott szótárból
deferoxamin
Skeletal formula and spacefill model of deferoxamine
Clinical data
Trade namesDesferal
Other namesdesferrioxamine B, desferoxamine B, DFO-B, DFB ,N'-[5-(Acetyl-hydroxy-amino)pentyl]-N-[5-[3-(5-aminopentyl-hydroxy-carbamoyl) propanoylamino]pentyl]-N-hydroxy-butane diamide
AHFS/Drugs.comMonograph
Routes of
administration
  • intramuscular
  • intravenous
  • subcutaneous
ATC code
Pharmacokinetic data
Elimination half-life6 hours
Identifiers
  • N'-{5-[Acetyl(hydroxy)amino]pentyl}-N-[5-({4-[(5-aminopentyl)(hydroxy)amino]-4-oxobutanoyl}amino)pentyl]-N-hydroxysuccinamide
CAS Number
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
KEGG
ChEBI
ChEMBL
Chemical and physical data
FormulaC25H48N6O8
Molar mass560.693 g·mol−1
3D model (JSmol)
  • CC(=O)N(O)CCCCCNC(=O)CCC(=O)N(O)CCCCCNC(=O)CCC(=O)N(O)CCCCCN
  • InChI=1S/C25H48N6O8/c1-21(32)29(37)18-9-3-6-16-27-22(33)12-14-25(36)31(39)20-10-4-7-17-28-23(34)11-13-24(35)30(38)19-8-2-5-15-26/h37-39H,2-20,26H2,1H3,(H,27,33)(H,28,34)
     checkY
  • Key:UBQYURCVBFRUQT-UHFFFAOYSA-N

Kiejtés

  • IPA: [ ˈdɛfɛroksɒmin]

Főnév

deferoxamin

  1. (gyógyszertan) A deferoxamin (INN: deferoxamine, korábban desferrioxamine) egy vasmegkötő szer (kelátor), amelyet a szervezetben található felesleges vas eltávolítására használnak. Főként krónikus vasterheléssel járó állapotokban alkalmazzák, mint például talasszémia, sarlósejtes anémia, vagy többszörös transzfúziók következtében kialakuló hemosziderózis. Azáltal fejti ki hatását, hogy komplexet képez a szabad vassal, és elősegíti annak kiválasztását a vizelettel és az epével.


Kémiai jellemzők

  • INN: Deferoxamin
  • Kémiai név: N′-[5-[acetil-[amino)pentil]-N-hidroxi-butanamid]-N-hidroxi-szukcinimid
  • Molekulatömeg: kb. 560 Da (desferrioxamine B)
  • Szerkezeti formula: C₂₅H₄₈N₆O₈
  • Vízoldékonyság: Nagyon jól oldódik vízben
  • Gyógyszerforma: Injekciós oldat, infúzió, valamint orr- és szemészeti készítmények is léteznek (ritkábban)


Hatásmechanizmus

A deferoxamin specifikusan kelálja a trivalens vasat (Fe³⁺). A molekula három hidroxamát csoportján keresztül képes szoros komplexet képezni a vassal (1:1 moláris arányban). Ez a komplex (ferrioxamin) vízoldékony és nem toxikus, a szervezetből a vesén és a székleten keresztül távozik.

A gyógyszer nem mobilizálja a hemoglobinhoz vagy más hemoproteinekhez kötött vasat, csak a szabad vagy ferritinhez/hemosziderinhez kötött vasat távolítja el, ami fontos biztonsági tulajdonsága.


Farmakokinetika

  • Felszívódás: Per os (szájon át) rosszul szívódik fel → ezért elsősorban parenterális (injekciós) alkalmazás.
  • Biológiai hasznosulás: Intramuszkuláris beadás után jó; intravénás adagolás esetén gyors hatás.
  • Eloszlás: Nem jut át könnyen a vér-agy gáton, de elérheti a szemszövetet.
  • Metabolizmus: Májban részben metabolizálódik.
  • Elimináció: Főként a vesén keresztül, részben az epén át.
  • Felezési idő: Rövid, kb. 20-30 perc (szabad deferoxamin esetén)


Javallatok

  1. Krónikus vas-túlterhelés kezelése:
    • Talasszémia major (gyakori transzfúziók miatt)
    • MDS (myelodysplasiás szindróma)
    • Sarlósejtes anémia
    • Atranszferrinémia
  2. Akut vasmérgezés (különösen gyermekeknél):
    • Súlyos mérgezés esetén, ha a szérum vaskoncentráció meghaladja a kritikus értéket.
  3. Alumínium intoxikáció:
    • Veseelégtelenségben szenvedő betegeknél, különösen ha alumíniumtartalmú foszfátkötőket használnak.


Alkalmazás módja és adagolás

Akut vasmérgezés esetén:

  • Intravénásan, 15 mg/ttkg/óra sebességgel infundálva, legfeljebb 80 mg/ttkg/nap
  • Injekció vagy infúzió formájában, a tünetek súlyosságától és a vasszinttől függően

Krónikus vas-túlterhelés esetén:

  • Subcutan infúzió, általában 5-7 nap/hét, napi 8-12 órán keresztül
  • Dózis: kb. 20–40 mg/ttkg/nap

Alumínium-kelációban:

  • Hemodialízissel egyidejűleg adják (pl. hetente egyszer intravénásan)

Megjegyzés: A dózist mindig egyéni állapothoz és laboratóriumi értékekhez igazítják. A túlzott keláció veszélyes lehet.


Mellékhatások

Gyakori mellékhatások:

  • Helyi reakciók (fájdalom, bőrpír, duzzanat az injekció helyén)
  • Láz, kiütés, fejfájás
  • Hasi panaszok, hányinger

Súlyosabb vagy ritkább mellékhatások:

  • Látás- és halláskárosodás (nagy dózis vagy hosszan tartó használat esetén)
  • Akut tüdőreakciók (allergiaszerű reakciók)
  • Neutropénia, thrombocytopenia
  • Fertőzések fokozott kockázata (pl. Yersinia, Klebsiella fertőzések)
  • Ritkán: anafilaxiás reakció


Ellenjavallatok

  • Túlérzékenység deferoxaminra vagy bármely segédanyagra
  • Súlyos veseelégtelenség nem megfelelő monitorozás mellett
  • Látás- vagy halláskárosodás fennállása (a terápia megkezdése előtt és alatt rendszeres szemészeti/audiológiai ellenőrzés javasolt)


Figyelmeztetések és óvintézkedések

  • Nagy dózisok esetén szükséges a látás, hallás, vese- és májfunkció rendszeres ellenőrzése.
  • Fokozott óvatosság szükséges időseknél és gyermekeknél.
  • Krónikus kezelés során vas- és ferritinértékek monitorozása elengedhetetlen.
  • Egyes baktériumok (Yersinia enterocolitica) a vasban gazdag környezetben virulensebbé válhatnak – deferoxamin-kezelés alatt fokozott infekciós kockázat figyelhető meg.


Gyógyszerkölcsönhatások

  • C-vitamin nagy dózisban (500 mg felett) növelheti a kardiotoxicitás kockázatát deferoxamin alkalmazása során → óvatos adagolás javasolt.
  • Ne kombináljuk más kelátorokkal (pl. deferasirox) megfelelő orvosi felügyelet nélkül.


Terhesség és szoptatás

  • Terhesség: Állatkísérletek alapján a deferoxamin nem teratogén, de csak akkor alkalmazható, ha a terápiás előny meghaladja a lehetséges kockázatot.
  • Szoptatás: Nem ismert, hogy kiválasztódik-e az anyatejbe. Elővigyázatosságból szoptatás idején nem javasolt.


Különleges megfontolások

MRI vizsgálat: A deferoxamin hatékony vasmegkötő hatása révén alkalmazható a szívvasterhelés (kardiális hemosziderózis) diagnosztikájához és terápiájához. Az MRI T2* technika segítségével jól monitorozható a terápia hatása.

Alternatív kelátorok:

  • Deferasirox (orális)
  • Deferipron (orális) Ezek újabb szerek, kényelmesebb alkalmazással, de eltérő mellékhatásprofillal.


Történeti háttér

A deferoxamin természetes eredetű molekula: az Actinobacteria Streptomyces pilosus termeli. A szer felfedezése az 1960-as évekre tehető, klinikai alkalmazása pedig az 1970-es évektől kezdve vált elterjedtté, különösen a krónikus vasterhelés kezelésében. Ma is alkalmazzák, különösen olyan esetekben, ahol az orális kelátorok nem megfelelőek.


Összefoglalás

A deferoxamin egy klinikailag fontos kelátképző szer, amely hatékonyan távolítja el a szabad vagy raktározott vasat a szervezetből. Leggyakrabban vasterheléssel járó vérszegénységek kezelésében használják, különösen gyermekeknél és transzfúziós terápiában részesülő betegeknél. Rövid hatástartama miatt folyamatos vagy ismételt adagolás szükséges, de a gyógyszer bizonyított hatékonysága és jól ismert biztonsági profilja miatt továbbra is értékes terápiás eszköz.


Fordítások

A lap eredeti címe: „https://hu.wiktionary.org/w/index.php?title=deferoxamin&oldid=3518327”